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Nov 24, 2023

La empresa de cartera Disc Medicine presenta datos iniciales positivos del ensayo de Fase 2 BEACON en la EHA

Arix Bioscience PLC (ARIX) Compañía de cartera Disc Medicine presenta resultados positivos

Disc Medicine, compañía de cartera de Arix Bioscience PLC (ARIX), presenta datos iniciales positivos del ensayo de Fase 2 BEACON en EHA 09-jun-2023 / 14:53 GMT/BST

Arix Bioscience plc

La empresa de cartera Disc Medicine presenta datos iniciales positivos del ensayo de Fase 2 BEACON en la EHA

LONDRES, 9 de junio de 2023: Arix Bioscience plc ("Arix" o la "Compañía") (LSE: ARIX), una empresa transatlántica de capital de riesgo centrada en invertir en empresas biotecnológicas innovadoras, señala que su empresa de cartera, Disc Medicine, anunció hoy hallazgos de su ensayo abierto de Fase 2 BEACON que evalúa bitopertina, un inhibidor del transportador de glicina 1 (GlyT1) administrado por vía oral, en pacientes con protoporfiria eritropoyética (EPP) y protoporfiria ligada al cromosoma X (XLP) en el Congreso de la Asociación Europea de Hematología (EHA) 2023 en Fráncfort, Alemania.

Los datos iniciales del ensayo del estudio BEACON demostraron disminuciones consistentes en la protoporfirina IX (el metabolito causante de la enfermedad en EPP), aumentos significativos en la tolerancia a la luz solar informada y mejoras en las medidas de la calidad de vida del paciente.

El ensayo BEACON es un ensayo aleatorizado, abierto y de brazos paralelos que recluta hasta 22 pacientes con EPP o XLP en sitios de ensayo en Australia. Este ensayo fue diseñado para evaluar los cambios en los niveles de PPIX, así como medidas de fotosensibilidad, calidad de vida y seguridad y tolerabilidad.

Robert Lyne, director ejecutivo de Arix Bioscience, dijo: "Estamos muy alentados por los datos positivos del ensayo BEACON. Este es un hito clínico importante para la empresa y un avance importante para los pacientes que sufren de protoporfiria eritropoyética. Esperamos apoyar Disc Medicine a medida que continúan avanzando en el estudio BEACON a través del desarrollo clínico. También estamos encantados de que Disc esté logrando estos importantes hitos clínicos menos de dos años después de nuestra inversión inicial, lo que demuestra el éxito de nuestra estrategia en acción".

Se puede acceder al anuncio en el sitio web de Disc Medicine en: https://www.discmedicine.com/ y el texto completo del anuncio de la compañía se encuentra a continuación.

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Para obtener más información sobre Arix, comuníquese con:

Arix Bioscience plc

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Sarah MacLeod, Ibrahim Khalil, Nick Johnson

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Acerca de Arix Bioscience plc

Arix Bioscience plc es una compañía global de capital de riesgo enfocada en invertir en compañías biotecnológicas innovadoras en torno a avances de vanguardia en ciencias de la vida.

Colaboramos con empresarios excepcionales y proporcionamos el capital, la experiencia y las redes globales para ayudar a acelerar sus ideas en nuevos tratamientos importantes para los pacientes. Como empresa que cotiza en bolsa, podemos llevar esta emocionante fase de crecimiento de nuestra industria a una gama más amplia de inversores. www.arixbioscience.com

Comunicado de prensa de Disc Medicine:

Disc presenta datos iniciales positivos del ensayo de fase 2 BEACON de bitopertina en pacientes con protoporfiria eritropoyética (EPP) en el Congreso de la Asociación Europea de Hematología (EHA) 2023

09 de junio de 2023

Se observaron reducciones constantes y dependientes de la dosis de protoporfirina IX (PPIX), el metabolito causante de la enfermedad en EPP, en pacientes tratados con bitopertina

Los pacientes informaron mejoras significativas en la tolerancia a la luz solar y las medidas de calidad de vida.

La bitopertina fue bien tolerada y no se observaron cambios significativos en la hemoglobina.

Disc Medicine organizará una teleconferencia para inversores hoy a las 7:30 a. m., hora del este

WATERTOWN, Mass., 09 de junio de 2023 (GLOBE NEWSWIRE) -- Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON), una compañía biofarmacéutica de etapa clínica enfocada en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de tratamientos novedosos para pacientes que sufren de enfermedades hematológicas graves. enfermedades, presentó hoy los resultados preliminares de su ensayo BEACON abierto de Fase 2 en curso que evalúa la bitopertina, un inhibidor del transportador de glicina 1 (GlyT1) administrado por vía oral, en pacientes con protoporfiria eritropoyética (EPP) y protoporfiria ligada al cromosoma X (XLP) en el European Congreso de la Asociación de Hematología (EHA) 2023 en Frankfurt, Alemania. Los datos iniciales del ensayo demostraron disminuciones consistentes en PPIX, aumentos significativos en la tolerancia a la luz solar informada y mejoras en las medidas de la calidad de vida del paciente.

"Estamos encantados de compartir estos datos positivos iniciales de BEACON, que brindan la primera evidencia clínica que respalda nuestra hipótesis terapéutica de bitopertina en EPP. Durante los próximos 12 meses, planeamos aprovechar este impulso con una serie de lecturas clínicas adicionales -outs a través de nuestra cartera", dijo John Quisel, JD, Ph.D., director ejecutivo y presidente de Disc Medicine. "Este es un momento importante para Disc como empresa, y quiero extender mi gratitud a nuestro equipo, colaboradores y, lo que es más importante, a los pacientes y familias que participan en BEACON".

"Estamos emocionados de compartir estos datos iniciales del ensayo BEACON, donde observamos una supresión consistente y sostenida de PPIX, el metabolito causante de la enfermedad en EPP, en pacientes tratados con bitopertina", dijo Will Savage, MD, Ph.D., Director médico de Disc Medicine. "Es importante destacar que esta reducción se tradujo en mejoras significativas en el tiempo que los pacientes pueden pasar bajo la luz del sol sin reportar dolor o síntomas relacionados con su enfermedad. Los datos nos alientan y planeamos presentar datos adicionales a fin de año".

El ensayo BEACON es un ensayo aleatorizado, abierto y de brazos paralelos que inscribe hasta 22 pacientes con EPP o XLP en sitios de ensayo en Australia. Este ensayo fue diseñado para evaluar los cambios en los niveles de PPIX, así como medidas de fotosensibilidad, calidad de vida y seguridad y tolerabilidad. Los sujetos se aleatorizan para recibir 20 mg o 60 mg de bitopertina una vez al día durante 24 semanas, después de lo cual los pacientes tienen la opción de continuar en una extensión abierta del ensayo hasta 24 semanas más. El ensayo está en curso y estos datos reflejan los datos iniciales de 15 sujetos inscritos a partir del corte de datos del 8 de mayo de 2023, con un rango de duración del tratamiento de 18 días a 6 meses. Debido al procesamiento por lotes de muestras, el corte de datos para los datos de PPIX fue el 7 de abril de 2023.

Aspectos destacados de los datos iniciales presentados:

Niveles de protoporfirina IX (PPIX): reducciones significativas, constantes, dependientes de la dosis y sostenidas de PPIX libre de metales en sangre total; reducción media de >40 % en comparación con el valor inicial

Las medidas de tolerancia a la luz (individual) de dos participantes con el seguimiento más largo demostraron aumentos sustanciales en la tolerancia a la luz solar, medida por el tiempo de exposición a la luz solar sin experimentar un pródromo (síntomas iniciales que indican un ataque de dolor) o "desafío a la luz solar":

Un participante que recibió 20 mg de bitopertina informó un aumento de >80 veces en la tolerancia a la luz solar en el día 88 de tratamiento, aumentando de 4,5 minutos al inicio a más de 6 horas; el participante no informó un pródromo durante ningún desafío de luz solar después del día 20

Un participante que recibió 60 mg de bitopertina informó un aumento de >200 veces en la tolerancia a la luz solar el día 74 de tratamiento, aumentando de 1,25 minutos al inicio a más de 4 horas, y no informó un pródromo durante ningún desafío a la luz solar después del día 120

Medidas de tolerancia a la luz (agregadas entre los participantes cuyos datos estaban disponibles en el ensayo):

Tiempo total semanal promedio pasado bajo la luz solar: aumentó de 344 minutos (aproximadamente 49 minutos por día) a 1,200 minutos en la semana 24

Tiempo hasta el pródromo durante el desafío de la luz solar (promedio durante un período de dos semanas): aumentó >7 veces, de 25 minutos al inicio a 182 minutos en la semana 24

Mayor proporción de días sin síntomas: 75 % frente a 25 % (línea de base)

Mayor proporción de desafíos de luz solar sin pródromos: 50 % frente a 0 % (línea de base)

Reacciones fototóxicas: reducción del 96 % en las reacciones fototóxicas notificadas por los pacientes durante el tratamiento en comparación con el valor inicial (n=15)

Medidas de la calidad de vida del paciente

Impresión global del cambio del paciente (PGIC): los 10 pacientes que habían completado una visita del día 43 informaron que su enfermedad estaba mucho mejor (n = 8) o un poco mejor (n = 2) en los últimos 7 días

Impresión global de gravedad del paciente (PGIS): nueve de cada 10 pacientes que habían completado una visita del día 43 informaron que su EPP era leve (n = 3) o nada grave (n = 6)

Cuestionario de impacto de EPP (EPIQ): para los pacientes cuyos datos más recientes fueron el día 43, 4/8 pacientes informaron una mejora en el impacto de EPP en la calidad de vida y 4/8 no informaron cambios en el impacto de EPP en la calidad de vida. Para los pacientes cuyos datos más recientes fueron posteriores al día 43, 2/2 informaron una marcada mejoría en el impacto de EPP en la calidad de vida y no informaron ningún impacto de EPP en la calidad de vida.

Bitopertin fue bien tolerado en ambos niveles de dosis y no se informaron eventos adversos graves, no se informaron interrupciones o reducciones de dosis, no se informaron eventos adversos superiores al grado 1 y no se observaron cambios significativos en los niveles medios de hemoglobina.

Estos datos se presentaron en el Congreso de la Asociación Europea de Hematología de 2023 en Frankfurt, Alemania, y el póster está disponible en la plataforma del Congreso de la EHA en www.ehaweb.org.

La gerencia realizará una llamada para revisar los datos presentados el viernes 9 de junio a las 7:30 am ET. Regístrese para el evento en la página Eventos y presentaciones del sitio web de Disc (https://ir.discmedicine.com/).

Acerca de la bitopertina

La bitopertina es un inhibidor del transportador de glicina 1 (GlyT1) administrado por vía oral, en etapa clínica y en fase de investigación que está diseñado para modular la biosíntesis del hemo. GlyT1 es un transportador de membrana que se expresa en los glóbulos rojos en desarrollo y se requiere para suministrar suficiente glicina para la biosíntesis del hemo y apoyar la eritropoyesis. Disc planea desarrollar bitopertina como un tratamiento potencial para una variedad de enfermedades hematológicas, incluidas las porfirias eritropoyéticas, donde tiene potencial para ser la primera terapia modificadora de la enfermedad. Actualmente hay dos ensayos clínicos de fase 2 en curso de bitopertina en pacientes con porfiria eritropoyética, incluido un ensayo abierto llamado BEACON y un ensayo aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo llamado AURORA.

Bitopertin es un agente en investigación y no está aprobado para su uso como terapia en ninguna jurisdicción en todo el mundo. Disc obtuvo los derechos globales de bitopertina en virtud de un acuerdo de licencia de Roche en mayo de 2021.

Acerca de la protoporfiria eritropoyética (EPP) y la protoporfiria ligada al cromosoma X (XLP)

La protoporfiria eritropoyética (EPP) y la protoporfiria ligada al cromosoma X (XLP) son enfermedades raras, debilitantes y potencialmente mortales causadas por mutaciones que afectan la biosíntesis del hemo, lo que resulta en la acumulación de un intermediario fotoactivo tóxico llamado protoporfirina IX (PPIX). Esto provoca reacciones graves cuando los pacientes se exponen a la luz solar, que se caracterizan por un dolor insoportable, edema, sensaciones de ardor y posibles ampollas y desfiguración. PPIX también se acumula en el sistema hepatobiliar y puede provocar complicaciones, como cálculos biliares, colestasis y daño hepático en el 20-30% de los pacientes y, en casos extremos, insuficiencia hepática. El estándar de atención actual implica medidas extremas para evitar la luz solar, incluida la restricción de las actividades al aire libre a la noche, el uso de ropa protectora y protectores opacos, y el control del dolor. Esto tiene un impacto significativo en el desarrollo psicosocial, la calidad de vida y las actividades diarias de los pacientes, particularmente en niños pequeños y familias. Actualmente no existe una cura para la EPP y solo una terapia aprobada por la FDA, una hormona sintética implantada quirúrgicamente diseñada para estimular la producción de melanina llamada Scenesse® (afamelanotide).

Acerca de Disc Medicine Disc Medicine es una compañía biofarmacéutica en etapa clínica comprometida con el descubrimiento, desarrollo y comercialización de tratamientos novedosos para pacientes que padecen enfermedades hematológicas graves. Estamos creando una cartera de candidatos terapéuticos innovadores y potencialmente primeros en su clase que tienen como objetivo abordar un amplio espectro de enfermedades hematológicas al enfocarse en las vías biológicas fundamentales de la biología de los glóbulos rojos, específicamente la biosíntesis del hemo y la homeostasis del hierro. Para obtener más información, visite www.discmedicine.com.

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